Причината за написването на текст за обяснение на концепцията за статистическа значимост в клиничните проучвания от лекар е констатацията на медицински конференции, в научни дискусии, но също и в изявления на учени, които са членове на оценителни комисии и регулаторни органи, че тази концепция не е напълно разбрано, както и начинът, по който се оказва, че дадено лекарство е ефективно, напр. в профилактиката на мигрена. Така че човек може да прочете следното като текст от лекар за лекари или за хора, които се опитват да разберат как клиничните изследвания и особено проучванията работят в медицината днес.
Първо, нека подчертаем, че вероятностите и статистиката не са лесно възприети концепции от нашия мозък. Неща, които ни се струват очевидни или маловажни или важни за нас, математиката на вероятностите и статистиката ДОКАЗВАТ, че са точно обратното. Лесен пример: ако ни попитат в семейство с четири деца каква е най-вероятната комбинация от момчета и момичета (като се има предвид, че всяко дете има 50% за един пол), повечето от нас ще отговорят: 2 момчета и 2 момичета. грешка! Най-вероятната комбинация е 3 деца от единия пол и 1 от другия (лесно с молив и хартия ще разберете... заблудата).
От друга страна, днешният лекар, от която и да е специалност, не може да разбере резултатите от изследване, което ще прочете или което ще бъде представено на конференция, ако не познава основните принципи на вероятностната математика и медицинската статистика. Той не може да учи, нито докторска степен
дипломна работа или публикация без основни познания за статистически анализ. Скоро влакът на основаната на доказателства медицина ще тръгне и ще го остави сам да гледа. Що се отнася до понятието вероятност, още през 19 век великият доктор Уилям Ослър (1849-1919) е разбрал значението му и е казал много
разумно, че медицината е „изкуството на вероятността и наука за несигурността“.
Днес вероятността се възприема като относителна честота, което е доминиращата интерпретация в медицинските клинични изследвания. Вероятността се определя като дългосрочната пределна честота на подобни събития в набор от събития. Така че, ако имаме монета и правим хвърляния, искаме да видим в дългосрочен план в броя на хвърлянията колко пъти ще се появи „корона“ и колко „буква“. И казваме дългосрочно, защото ако
ако хвърлим монетата 3 пъти, можем да имаме "Корона" и трите пъти, докато ако я хвърлим 1000 пъти, това ще бъде около 500 пъти "корона" и 500 "буква".
Преди да се говори за статистическа значимост, трябва да се кажат няколко думи за проучванията, с които е одобрено дадено лекарство, как са структурирани, така че изследователите да могат след това да използват резултатите, за да определят дали има статистическа значимост, т.е. дали дадено лекарство засяга заболяване. Тези проучвания са двойно-слепи рандомизирани проучвания. При двойно-слепи и рандомизирани проучвания участниците в едно проучване се разделят на две групи на случаен принцип с дизайн, така че индивидуалните различия на участниците да бъдат еднакво представени и в двете групи. Това означава "рандомизация". напр. в тези две групи средната възраст на участниците трябва да е приблизително еднаква, както и дните с мигрена в месеца. Рандомизирането вече се извършва от компютърни програми и не участва изследовател. Този процес най-накрая позволява статистически анализ на резултатите и също така е доста безопасен
обобщаване на тези резултати за общата популация, ако броят на участниците е голям (обикновено > 500 във всяка група). Едната група ще получи изследваното лекарство, а другата - плацебо. Никой, нито участниците, нито изследователите, няма да знаят кой получава лекарства и кой получава плацебо.
Това означава „сляп“. След определен период от време напр. След 12 седмици и записване на мигренозни пристъпи в електронен дневник се установява дали групата, която е получила лекарството, е имала по-голямо намаление от групата, която е получила плацебо. Ако това намаление е статистически значимо, това означава, че лекарството действа и не е случайно явление. Изследвания от този тип са метод, който се приема за осигуряване на причинно-следствени твърдения и хипотези относно способността на лекарството да произвежда клинични ефекти.
Тази статистическа значимост се означава математически с така наречената p-стойност, която, ако е по-малка от 0,05, означава, че нещо е статистически значимо (със сигурност 95%). Някои, дори лекари, разглеждайки резултатите от проучванията, коментират, че ефектът от ново лекарство може да бъде статистически
важно, но че напр. се различава само с 2 дни с мигрена на месец в сравнение с плацебо. Това означава, че групата на плацебо може да е намалила дните си с мигрена от 9 през месеца преди приема на плацебо до 7 дни след това, докато групата на лекарството е преминала от 9 дни на 5 дни. Те твърдят, че е намаляло "само" с 2 дни в сравнение с плацебо, така че е "леко" статистически значимо.
Голямата грешка тук е, че не се разбира, че дадено изследване е така проектирано (и наблюдавано от регулаторните органи), че да ни отговори по отношение на някакви цели, които си поставя, ако ги изпълни в определен период от време. Т.е. дали лекарството, което изследвате, работи или не. Само че. Ако ефектът му е статистически значим в сравнение с плацебо, лекарството действа върху изследваното заболяване. Това е единствената информация. Казано с думите на известен статистик:
„...няма разлика между p-стойност от 0,049 и p-стойност от 0,00001. И двете предоставят еднаква степен на доказателства срещу нулевата хипотеза. Няма смисъл да се казва, че даден резултат е статистически „много“ или „много“ значим. Резултатът или е статистически значим, или не е.”
Salsburg David (1993) „Използването на статистическите методи при анализа на клинични проучвания. Вестник по клинична епидемиология
И накрая, нещо, което в 12-седмично проучване има p-стойност 0,001, може, ако разширим проучването до 52 седмици, да има p-стойност 0,049 и т.н. Точно поради тази причина се провеждат дългосрочни проучвания.
В заключение, правилното разчитане на резултатите от едно изследване не е лесна задача, защото изисква познания за правилна интерпретация. И това знание се осигурява от медицинската статистика, която е необходима на съвременната медицина като чука на невролога.
