Причината за пишување текст за објаснување на концептот на статистичка значајност во клиничките студии од страна на лекар е констатацијата на медицински конференции, во научните дискусии, но и во изјавите на научниците кои се членови на комисии за евалуација и регулаторни органи дека овој концепт не е целосно разбран, како и начинот на кој се покажува дека лекот е ефикасен на пр. во превенција од мигрена. Така, може да се прочита следново како текст од лекар за лекари или за луѓе кои се обидуваат да разберат како клиничкото истражување и особено студиите функционираат во медицината денес.
Најпрво, да нагласиме дека веројатностите и статистиката не се лесно прифатени концепти од нашиот мозок. Работите кои ни се чинат очигледни или неважни или важни, математиката на веројатност и статистиката ДОКАЖУВААТ дека се токму спротивното. Лесен пример: ако нè прашаат во семејство со четири деца која е најверојатната комбинација на момчиња и девојчиња (со оглед на тоа дека секое дете има 50% за еден пол) повеќето од нас ќе одговорат: 2 момчиња и 2 девојчиња. Грешка! Најверојатната комбинација е 3 деца од едниот пол и 1 од другиот (лесно со молив и хартија ќе ја разберете... заблудата).
Од друга страна, докторката денес, од која било специјалност, не може да ги разбере резултатите од студијата што ќе ја прочита или што ќе биде презентирана на конференција, ако не ги знае основните принципи на математиката на веројатноста и медицинската статистика. Не може да прави ниту една студија, ниту еден докторат
теза или објавување без основни познавања од статистичка анализа. Наскоро возот на медицина базирана на докази ќе тргне и ќе го остави сам да гледа. Што се однесува до концептот на веројатност, веќе во 19 век големиот доктор Вилијам Ослер (1849-1919) ја сфатил неговата важност и рекол многу
мудро дека медицината е „уметност на веројатноста и наука за неизвесноста“.
Денес веројатноста се перцепира како релативна фреквенција која е доминантна интерпретација во медицинските клинички истражувања. Веројатноста се дефинира како долгорочна маргинална фреквенција на слични настани во збир на настани. Значи, ако имаме паричка и правиме превртувања, сакаме на долг рок да видиме во бројот на превртувања колку пати ќе се појави „круна“ и колку „букви“. И велиме долгорочно затоа што ако
ако ја фрлиме паричката 3 пати можеме да имаме „Круна“ сите три пати, додека ако ја фрлиме 1000 пати, ќе биде околу 500 пати „круна“ и 500 „буква“.
Пред да се осврнеме на статистичкото значење, треба да се кажат неколку зборови за студиите со кои лекот е одобрен, како тие се структурирани така што истражувачите потоа можат да ги искористат резултатите за да утврдат дали постои статистичка значајност, односно дали лекот влијае на болест. Овие студии се двојно слепи рандомизирани студии. Во двојно слепи и рандомизирани студии, учесниците во студијата се поделени во две групи по случаен избор со дизајн така што индивидуалните разлики на учесниците ќе бидат подеднакво застапени во двете групи. Ова значи „рандомизација“. На пр. во овие две групи просечната возраст на учесниците треба да биде приближно иста, а исто така и деновите со мигрена месечно. Рандомизацијата сега се прави со компјутерски програми и не е вклучен ниту еден истражувач. Овој процес конечно овозможува статистичка анализа на резултатите и е исто така доста безбеден
генерализација на овие резултати за општата популација ако бројот на учесници е голем (обично > 500 во секоја група). Едната група ќе го добие испитуваниот лек, а другата плацебо. Никој, ниту учесниците ниту истражувачите, нема да знаат кој прима лекови, а кој плацебо.
Ова значи „слеп“. По одреден временски период на пр. По 12 недели и евидентирање на нападите на мигрена во електронски дневник, се утврдува дали групата која го примила лекот имала поголемо намалување од групата која примала плацебо. Ако ова намалување беше статистички значајно, тоа значи дека лекот делува и не е случаен феномен. Студиите од овој тип се метод кој е прифатен за да се обезбедат каузални тврдења и хипотези во врска со способноста на лекот да произведува клинички ефекти.
Оваа статистичка значајност математички се означува со таканаречената p-вредност, што ако е помала од 0,05 значи дека нешто е статистички значајно (со сигурност 95%). Некои, дури и лекари, гледајќи ги резултатите од студиите, коментираат дека ефектот на новиот лек може да биде статистички
важно, но дека на пр. се разликува само за 2 мигренски дена месечно во споредба со плацебо. Односно, плацебо групата можеби ги намалила деновите за мигрена од 9 во месецот пред да го земе плацебото на 7 дена потоа, додека групата со лекови отишла од 9 дена на 5 дена. Тие тврдат дека е „само“ намалено за 2 дена во споредба со плацебото, па затоа е „малку“ статистички значајно.
Големата грешка овде е што не е разбрано дека одредена студија е така дизајнирана (и надгледувана од регулаторните органи) за да ни одговори во однос на некои цели што ги поставува, доколку ги исполни во одреден временски период. Односно дали лекот што го истражувате делува или не. Само тоа. Доколку неговиот ефект е статистички значаен во споредба со плацебото, лекот делува на болеста што се проучува. Ова е единствената информација. Да се каже со зборовите на еден познат статистичар:
„...нема разлика помеѓу p-вредност од 0,049 и p-вредност од 0,00001. И двете обезбедуваат ист степен на докази против нултата хипотеза. Нема смисла да се каже дека резултатот е статистички „многу“ или „многу“ значаен. Резултатот е или статистички значаен или не е“.
Салсбург Дејвид (1993) „Употребата на статистичките методи во анализата на клиничките студии. Весник за клиничка епидемиологија
И, конечно, нешто што во 12-неделна студија има p-вредност од 0,001, може, ако го продолжиме истражувањето на 52 недели, да има p-вредност од 0,049 и така натаму. Токму поради оваа причина, се спроведуваат долгорочни студии.
Како заклучок, правилното читање на резултатите од студијата не е лесна задача бидејќи бара знаење за правилно толкување. А ова знаење го дава медицинската статистика која е неопходна во современата медицина како и чеканот на неврологот.
