Arsyeja e shkrimit të një teksti për të shpjeguar konceptin e rëndësisë statistikore në studimet klinike nga një mjek është konstatimi në konferenca mjekësore, në diskutime shkencore, por edhe në deklaratat e shkencëtarëve që janë anëtarë të komisioneve të vlerësimit dhe autoriteteve rregullatore se ky koncept nuk kuptohet plotësisht, si dhe mënyra se si rezulton se një medikament është efektiv p.sh. në parandalimin e migrenës. Kështu që mund të lexohet në vijim si një tekst i një mjeku për mjekët ose për njerëzit që përpiqen të kuptojnë se si funksionojnë kërkimet klinike dhe veçanërisht studimet në mjekësi sot.
Fillimisht, le të theksojmë se probabilitetet dhe statistikat nuk janë koncepte të pranueshme lehtësisht nga truri ynë. Gjërat që duken të vetëkuptueshme ose të parëndësishme ose të rëndësishme për ne, matematika e probabilitetit dhe statistikat DËSHON të jenë pikërisht të kundërtën. Një shembull i lehtë: nëse pyetemi në një familje me katër fëmijë se cili është kombinimi më i mundshëm i djemve dhe vajzave (duke qenë se çdo fëmijë ka 50% për një seks), shumica prej nesh do të përgjigjen: 2 djem dhe 2 vajza. Gabim! Kombinimi më i mundshëm është 3 fëmijë të njërës gjini dhe 1 të tjetrës (lehtësisht me laps dhe letër do ta kuptoni... gabimin).
Nga ana tjetër, një mjeke sot, e çdo specialiteti, nuk mund të kuptojë rezultatet e një studimi që do të lexojë ose që do të prezantohet në një konferencë nëse nuk njeh parimet bazë të matematikës së probabilitetit dhe statistikave mjekësore. Ai nuk mund të bëjë asnjë studim, asnjë doktoraturë
tezë ose botim pa njohuri bazë të analizës statistikore. Së shpejti treni i mjekësisë së bazuar në prova do të niset dhe do ta lërë vetëm për të parë. Sa i përket konceptit të probabilitetit, tashmë në shekullin e 19-të mjeku i madh William Osler (1849-1919) e kishte kuptuar rëndësinë e tij dhe kishte thënë shumë.
me mençuri se mjekësia është "arti i probabilitetit dhe shkenca e pasigurisë".
Sot probabiliteti perceptohet si një frekuencë relative e cila është interpretimi dominues në kërkimet klinike mjekësore. Probabiliteti përcaktohet si frekuenca margjinale afatgjatë e ngjarjeve të ngjashme në një grup ngjarjesh. Pra, nëse kemi një monedhë dhe bëjmë rrokullisje, duam të shohim në planin afatgjatë numrin e rrokullisjeve sa herë do të shfaqet "kurora" dhe sa "gërmë". Dhe themi afatgjatë sepse nëse
nëse e hedhim monedhën 3 herë mund të kemi "Kurorë" të tri herë, ndërsa nëse e hedhim 1000 herë do të jetë rreth 500 herë "kurorë" dhe 500 "shkronjë".
Përpara se t'i referohemi rëndësisë statistikore, duhen thënë disa fjalë për studimet me të cilat miratohet një medikament, si janë strukturuar ato në mënyrë që studiuesit të mund të përdorin më pas rezultatet për të përcaktuar nëse ka rëndësi statistikore, domethënë nëse një ilaç ndikon në një sëmundje. Këto studime janë studime të rastësishme dyfish të verbër. Në studimet e dyfishta të verbëra dhe të rastësishme, pjesëmarrësit në një studim ndahen në dy grupe në mënyrë të rastësishme me një dizajn në mënyrë që dallimet individuale të pjesëmarrësve të përfaqësohen në mënyrë të barabartë në të dy grupet. Kjo do të thotë "randomizim". P.sh. në këto dy grupe mosha mesatare e pjesëmarrësve duhet të jetë afërsisht e njëjtë dhe ditët e migrenës në muaj gjithashtu. Tashmë randomizimi bëhet nga programet kompjuterike dhe asnjë studiues nuk është i përfshirë. Ky proces më në fund mundëson analizën statistikore të rezultateve dhe është gjithashtu mjaft i sigurt
përgjithësimi i këtyre rezultateve për popullatën e përgjithshme nëse numri i pjesëmarrësve është i madh (zakonisht > 500 në secilin grup). Njëri grup do të marrë ilaçin e studimit dhe tjetri një placebo. Askush, as pjesëmarrësit dhe as studiuesit, nuk do ta dinë se kush po merr mjekim dhe kush po merr një placebo.
Kjo do të thotë "i verbër". Pas një periudhe kohore p.sh. Pas 12 javësh dhe regjistrimit të sulmeve të migrenës në një ditar elektronik, përcaktohet nëse grupi që ka marrë ilaçin ka pasur një reduktim më të madh se grupi që ka marrë placebo. Nëse ky reduktim ishte i rëndësishëm statistikisht, do të thotë se ilaçi funksionon dhe nuk është një fenomen i rastësishëm. Studimet e këtij lloji janë një metodë që pranohet për të siguruar pretendime dhe hipoteza shkakësore në lidhje me aftësinë e një ilaçi për të prodhuar efekte klinike.
Kjo rëndësi statistikore shënohet matematikisht me të ashtuquajturën vlerë p, e cila nëse është më e vogël se 0,05 do të thotë se diçka është statistikisht e rëndësishme (me siguri 95%). Disa, madje edhe mjekë, duke parë rezultatet e studimeve, komentojnë se efekti i një ilaçi të ri mund të jetë statistikisht
e rëndësishme, por që p.sh. ndryshonte vetëm me 2 ditë migrenë në muaj në krahasim me placebo. Kjo do të thotë, grupi placebo mund të ketë reduktuar ditët e migrenës nga 9 në muajin para marrjes së placebos në 7 ditë pas, ndërsa grupi i barnave shkoi nga 9 ditë në 5 ditë. Ata pretendojnë se "vetëm" është ulur me 2 ditë në krahasim me Placebo, kështu që është "pak" statistikisht i rëndësishëm.
Gabimi i madh këtu është se nuk është kuptuar që një studim i caktuar është i projektuar (dhe i mbikëqyrur nga autoritetet rregullatore) që të na përgjigjet në lidhje me disa synime që ai vendos, nëse i përmbush ato në një periudhë të caktuar kohore. Dmth nëse ilaçi që po hulumtoni funksionon apo jo. Vetëm se. Nëse efekti i tij është statistikisht i rëndësishëm në krahasim me placebo, ilaçi vepron në sëmundjen që studiohet. Ky është informacioni i vetëm. Për ta thënë me fjalët e një statisticieni të njohur:
“…nuk ka asnjë ndryshim midis një vlere p prej 0,049 dhe një vlere p prej 0,00001. Të dyja ofrojnë të njëjtën shkallë provash kundër hipotezës zero. Nuk ka kuptim të thuhet se një rezultat është statistikisht "shumë" ose "shumë" domethënës. Një rezultat ose është i rëndësishëm statistikisht ose nuk është.”
Salsburg David (1993) “Përdorimi i metodave statistikore në analizën e studimeve klinike. Gazeta e epidemiologjisë klinike
Dhe së fundi, diçka që në një studim 12-javor ka një vlerë p prej 0,001, nëse e zgjasim studimin në 52 javë, mund të ketë një vlerë p prej 0,049 e kështu me radhë. Pikërisht për këtë arsye kryhen studime afatgjata.
Si përfundim, leximi i saktë i rezultateve të një studimi nuk është një detyrë e lehtë, sepse kërkon njohuri për interpretim të saktë. Dhe këtë njohuri e siguron statistika mjekësore e cila është po aq e nevojshme në mjekësinë moderne sa çekiçi i neurologut.
